SUZHOU, Tiongkok, 15 Mei 2024 /PRNewswire/ — Ractigen Therapeutics, perusahaan farmasi tahap klinis yang berkomitmen mengembangkan terapi perintis, hari ini mengumumkan bahwa Center for Drug Evaluation (CDE) National Medical Products Administration (NMPA) Tiongkok telah menyetujui aplikasi Obat Baru Investigasi (IND) untuk memulai uji klinis Fase 1 di Tiongkok untuk RAG-17, yang menargetkan Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
Studi pembukaan IND adalah studi Tahap I, acak, double-blind, terkontrol plasebo yang mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik (PK), dan farmakodinamik (PD) RAG-17 pada subjek dengan ALS yang membawa mutasi Superoksida Dismutase 1 (SOD1).
Dr. Long-Cheng Li, Pendiri, Presiden, dan CEO Ractigen, menyatakan antusiasmenya tentang tonggak penting ini: “Ini menandai momen penting bagi perusahaan kami, karena RAG-17 adalah obat siRNA pertama kami yang menargetkan sistem saraf pusat untuk menerima persetujuan CDE. Kami sangat antusias untuk memajukan terapi ini ke dalam uji klinis untuk pasien ALS dan optimis tentang potensinya untuk membawa manfaat yang berarti bagi mereka dengan mutasi SOD1. “
Lei Cai, seorang advokat dan pejuang ALS terkemuka melawan penyakit ini, yang juga berjuang melawan ALS di Tiongkok, berbagi perspektifnya yang penuh harapan tentang RAG-17: “Saya memiliki rasa optimisme yang kuat untuk RAG-17. Pendekatan inovatif dan hasil awal yang menjanjikan memberi saya kepercayaan besar pada potensinya. Saya percaya obat ini dapat menawarkan harapan yang signifikan dan manfaat nyata bagi komunitas ALS, terutama bagi mereka yang memiliki mutasi SOD1. “
RAG-17 sebelumnya menerima Orphan Drug Designation dari Food and Drug Administration (FDA) AS pada Maret 2023 dan telah dibersihkan untuk uji klinis di AS Selain itu, studi Investigator-Initiated Trial (IIT) (NCT05903690) untuk RAG-17 saat ini sedang berlangsung, dengan 6 pasien direkrut dan dirawat, menunjukkan hasil keamanan dan kemanjuran awal yang menggembirakan.
Tentang RAG-17
RAG-17 adalah siRNA terapeutik yang dirancang khusus untuk menekan gen SOD1 pada pasien ALS dengan mutasi patogen. Memanfaatkan platform pengiriman SCAD™ milik Ractigen, RAG-17 menggabungkan siRNA dengan oligonukleotida aksesori (ACO) untuk meningkatkan efektivitas jaringan sistem saraf pusat (SSP). Studi praklinis, termasuk yang menggunakan model tikus hSOD1G93A, telah menunjukkan kemanjuran terapi RAG-17 yang luar biasa dalam memperbaiki fungsi motorik dan memperpanjang kelangsungan hidup.
Tentang ALS
ALS, penyakit neurodegeneratif parah tanpa obat, secara signifikan mengurangi harapan hidup, dengan sebagian besar pasien menyerah pada kegagalan pernapasan dalam 3-5 tahun diagnosis. Gejala awal biasanya termasuk kram otot, berkedut, dan kelemahan. Gejala-gejala ini berkembang menjadi kesulitan dengan gerakan dan bicara, kebutuhan untuk bantuan pernapasan, kelumpuhan, dan akhirnya kematian. Dari lebih dari 50 gen yang terkait dengan ALS, mutasi pada gen SOD1 menyumbang sekitar 20% dari kasus.
Tentang Ractigen Therapeutics
Ractigen Therapeutics, sebuah perusahaan farmasi tahap klinis, berkomitmen untuk mengembangkan obat oligonukleotida inovatif dan pendekatan terapeutik. Ractigen telah memelopori beberapa platform pengiriman obat oligonukleotida terkemuka di dunia, termasuk SCAD™ dan LiCO™, dan menawarkan pipa obat oligonukleotida yang sangat beragam. Obat-obatan ini bertujuan untuk menargetkan berbagai indikasi, mulai dari penyakit neurodegeneratif dan neuromuskuler hingga kanker, gangguan metabolisme, dan penyakit hematologi. Perusahaan ini berdedikasi untuk memberikan solusi terapeutik inovatif untuk target yang sebelumnya tidak dapat diobati dan mengatasi penyakit yang tidak dapat disembuhkan di berbagai bidang. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi situs web kami di www.ractigen.com.